pAAV5腺相关包装质粒 (pAAV-RC5)

重组腺病毒相关载体构建：

AAV选择的条件：

1.治疗基因的长度不能过大。AAV的总容量4.5kb，还要包括AAV自身的ITR，启动区和RNA加尾信号；

2.基因需要持续表达，蛋白可以是分泌型，也可以是非分泌型；

3.长期表达目的基因，没毒副作用；

4.不需要目的基因立刻表达；

5.不需要基因高水平表达；

6.AAV载体对靶细胞具有较高的转导效率。

AAV病毒的感染细胞

AAV载体对于骨骼肌、视网膜、肝细胞、心脏平滑肌细胞、神经元细胞、胰岛B细胞、关节滑膜细胞等具有良好的感染效果，而对于淋巴细胞、造血干细胞、神经胶质细胞、成纤维细胞等感染效果较差。

腺病毒相关载体应用：

经过十几年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性已被深入了解，尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中，rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、体外实验)；同时作为一种有特点的基因转移载体，还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面。目前已发现的AAV至少有十几种血清型，它们主要区别在衣壳蛋白Cap的不同，因此导致各种血清型AAV对不同的组织和细胞的不同感染效率。目前普遍认为，rAAV是最为优秀可用于基因治疗的重组病毒载体。